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窦靖童 同一片天空下
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2026-05-23
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中国原创碱基编辑技术为地中海贫血患者带来根治新希望_蜘蛛资讯网
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坏DNA结构，更安全。”团队使用自主研发的变形式碱基编辑器(tBE)开发的药物CS-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白。 临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重
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发布时间：11:07:14
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